매일안전신문 - 한미약품, GC녹십자와 공동 개발 ‘파브리병 치료제’ 효능 확인...연구결과 발표

▲ 한미약품 R&D센터 김원기 연구원(왼쪽 사진)과 박초롱 연구원(오른쪽 사진)이 5일(현지시각) 열린 ‘월드 심포지엄(WORLD Symposium 2024)’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명명:HM15421/GC1134A)’의 주요 연구 내용이 담긴 포스터를 토대로 참석자들에게 설명하고 있다.(사진: 한미약품 제공)

[매일안전신문=강수진 기자] 한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 효능이 기존 치료제 보다 우수하다는 연구 결과가 나왔다.

한미약품은 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’가 기존 치료제보다 신장 기능, 혈관병·말초신경장애 개선 효능이 우수하는 연구 결과를 국제 학회에서 발표했다고 15일 밝혔다.

한미약품은 지난 4~9일(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2024’에서 이같은 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 ‘LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ’리소좀‘에서 당지질을 분해하는 효소 ’알파-갈락토시다아제A’가 결핍되어 발생하는 희소 질환이다.

한미약품에 따르면 파브리병 동물 모델에 LA-GLA를 반복 투약했더니 기존 치료제보다 신장 기능, 섬유화 개선 효능이 뛰어난 것으로 나타났다.

또 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐으며, 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 개성됐다.

한미약품은 이같은 연구결과를 토대로, LA-GLA의 희귀의약품지정(ODD) 및 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다고 밝혔다.

한미약품 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약기업 본연의 사명감으로 끝까지 매진해 나가야 하는 영역”이라며 “새로운 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나가겠다”고 말했다.

한편, LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하 투여 제형으로 공동 개발 중인 차세대 지속형 효소 대체요법 치료제다.

한미약품에 따르면 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하며, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장 기능 악화에 대한 유효성 부족 등 여러 한계점이 있다.

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